近日，湖南省转化医学与创新药物工程技术研究中心主任、中南大学湘雅二医院药学部向大雄教授团队在生物材料期刊《BiomaterialsResearch》（2021IF=15.863）上发表题为“Nonviraldeliverysystemsforantisenseoligonucleotidetherapeutics”的综述文章。论文第一作者及通讯作者单位均为中南大学湘雅二医院，团队罗世林博士为通讯作者，2019级博士研究生黄思为第一作者。
反义寡核苷酸（ASO）是治疗遗传性疾病的重要工具。然而与mRNA等基因药物类似，其进入体内容易被酶解清除，失去活性。通常需要借助载体维持其稳定性并递送至靶部位发挥。与病毒载体相比，人工非病毒载体可设计性强，可以根据需求选择特定材料成分。非病毒递送系统在动物模型研究和临床应用中发挥了关键作用，可以、高效地将基因药物递送到靶细胞中。而随着国内外研究者对ASO药物研发的日趋火热，深入了解和开发具有特定靶向的非病毒载体可以扩大ASO应用价值。本文概述了目前非病毒载体递送ASO的策略，包括ASO的修饰、作用机制和不同载体的构建方法，旨在使研究者们了解非病毒载体在ASO递送中的巨大应用前景。
